Grundnotat vedr. lægemidlet til sjældne sygdomme - busilvex busulfan

Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud lever op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel vil indebære behandlingsmæssige fordele.

Regeringen kan på den baggrund støtte Kommissionens forslag.

Kommissionens forslag EU/1/03/254/001 (EMEA/H/C/472) til den ovenfor nævnte beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 28. maj 2003.

Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 2309/93 om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk agentur for lægemiddelvurdering.

Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest den 28. juni 2003.

Efter forordning 2309/93 skal en ansøgning om udstedelse af markedsføringstilladelse til lægemidler, der fremstilles efter bioteknologiske metoder samt til produktions- og vækstfremmende veterinære lægemidler følge en central godkendelsesprocedure. Virksomhederne kan endvidere anmode om anvendelse af den centrale procedure for andre innovative lægemidlers vedkommende.

Ansøgninger, der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Europæiske Agentur for lægemiddelvurdering. Agenturets 2 ekspertudvalg CPMP (Committee for Proprietary Medicinal Products) og CVMP (Committee for Veterinary Medicinal Products), hvortil hvert medlemsland har udpeget 2 medlemmer, afgiver udtalelse om ansøgninger om henholdsvis humane lægemidler og veterinære lægemidler. På grundlag af det relevante udvalgs udtalelse træffer Kommissionen beslutning om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af udstedelse af en markedsføringstilladelse.

Kommissionens beslutning træffes efter forvaltningsproceduren i Det Stående Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Hvis der er kvalificeret flertal for forslaget, vedtager Kommissionen forslaget. Opnås der ikke kvalificeret flertal, forelægger Kommissionen forslaget for Rådet, der træffer afgørelse med kvalificeret flertal. Rådet kan forkaste forslaget ved simpelt flertal.

Har Rådet ikke inden for en frist på 3 måneder truffet nogen afgørelse, vedtager Kommissionen forslaget.

Vedtagelse af kommissionens forslag til beslutning indebærer, at der af Kommissionen kan udstede en markedsføringstilladelse til lægemidlet "BUSILVEX - Busulfan" som giver adgang til at markedsføre lægemidlet i samtlige 15 medlemslande.

BUSILVEX er en ny farmaceutisk formulering af den velkendte aktive substans busulfan, som i en lang årrække har været anvendt til behandling af en sjælden kronisk leukæmiform. Senere har midlet været anvendt til forbehandling af visse patienter, der skal knoglemarvstransplanteres med marv fra en fremmed donor.

En væsentlig ulempe ved sidstnævnte behandling, som ofte også omfatter mindre børn, har været, at busulfan skal indtages gennem munden i en dosis 1 mg/kg legemsvægt hver 6.time i 4 døgn, svarende til 30-40 tabletter hver 6. time for en voksen person. Da patienterne ofte er forkvalmede, og da optagelsen af lægemidlet fra tarmen varierer, er BUSILVEX et betydeligt medicinsk fremskridt, idet en ny formulering tillader, at busulfan kan indgives intravenøst.

Busulfan skal gives sammen med lægemidlet cyklofosfamid som forbehandling af patienter, der skal modtage knoglemarv fra en donor i de situationer, hvor konventionel behandling med helkropsbestråling og cyklofosfamid ikke kan anvendes.

Busulfan er det mest potente farmakologiske middel til drab af knoglemarvsstamceller, der kendes, og det er den virkning, der udnyttes medicinsk. Bivirkningerne er derfor nøje knyttet til symptomer på knoglemarvsablation, blødning, øget infektionsrisiko og blodmangel. Desuden kan der optræde svær leverskade under behandling med busulfan.

BUSILVEXmå kun udleveres efter begrænset recept.