Grundnotat vedrørende markedsføringstilladelse for lægemidler "Aldurazyme-Laronidase"
PDF udgave (113 KB)
Medlemmerne af
Folketingets Europaudvalg
og deres stedfortrædere
Bilag
Journalnummer
Kontor
400.C.2-0
EU-sekr.
13. maj 2003
KOMITÉSAG
Til orientering for Folketingets Europaudvalg vedlægges
Indenrigs- og
Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til
kommissionsbe-
slutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for
lægemidler 'Aldura-
zyme-Laronidase'.
Medlemsstaternes stillingtagen
skal være formanden for forskriftskomitéen i
hænde senest den 29. maj 2003.
2
Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til
kommissionsbeslutning om udstedelse af
markedsføringstilladelse for
lægemidlet "Aldurazyme-
Laronidase".
Ovennævnte forslag er beskrevet i
vedlagte grundnotat.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og
Kommissionen har oplyst, at medlems-
staternes stillingtagen
skal være formanden for forskriftskomitéen i
hænde senest
den 29. maj 2003.
Aldurazyme skal anvendes
til behandling af de ikke-neurologiske manifestatio-
ner af
Mucopolysaccharidose I.
Mucopolysaccharidose I er en sjælden arvelig
stofskiftesygdom (prævalens 2-3
tilfælde per 1 million individer).
Sygdommen medfører fysisk og psykisk udvik-
lingshæmning og viser sig i
muskel- og knogleforandringer, symptomer fra ner-
vesystemet, hjerte-,
lunge-, mave-, syns og høreproblemer og mental retarde-
ring.
Lægemidlet indgives som infusion en gang om ugen. Behandlingen skal over-
våges af en læge med erfaring i behandling af mukopolysaccharidosis I eller
andre arvelige metaboliske sygdomme og indgivelse af lægemidlet skal
udføres
i kliniske omgivelser med genoplivningsudstyr.
Bivirkningerne
i de kliniske forsøg var milde til moderate i sværhedsgrad.
Aldurazyme må
kun udleveres efter recept.
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det
pågældende lægemiddel fuldt ud le-
ver op til de krav, der stilles til
lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ-
gemiddelstyrelsens
opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel vil
indebære
behandlingsmæssige fordele.
Regeringen kan på den baggrund støtte
Kommissionens forslag.
Indenrigs- og Sundhedsministeriet
Kontor:
4.s.kt.
J.nr.:
2003-1307-13
Sagsbeh.:
tkj
Fil-navn:
NOTAT
OG
GRUNDNOTAT
Aldurazyme.DOC
Sum. nr:
0353
3
Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til
kommis-
sionsbeslutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for læ-
gemidlet "Aldurazyme- Laronidase'
1. Indledning
Kommissionens
forslag (EU/1/03/253/001-003 (EMEA/H/C/477)) til den oven-
for nævnte
beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 29. april 2003.
Forslaget
har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 2309/93 om
fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af human-
og
veterinærmedicinske lægemidler og om opret telse af et europæisk
agentur for læge-
middelvurdering.
Forslaget behandles i skriftlig
procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlems-
staternes
stillingtagen til forslaget skal være
formanden for forskriftskomitéen i
hænde senest den
29. maj 2003.
Efter forordning 2309/93 skal en ansøgning om udstedelse af
markedsføringstilla-
delse til lægemidler, der fremstilles efter
bioteknologiske metoder samt til produkti-
ons- og vækstfremmende
veterinære lægemidler følge en central godkendelsespro-
cedure.
Virksomhederne kan endvidere anmode om anvendelse af den centrale pro-
cedure for andre innovative lægemidlers vedkommende.
Ansøgninger,
der behandles efter den centrale procedure, indsendes til Det Euro-
pæiske
Agentur for lægemiddelvurdering . Agenturets 2 ekspertudvalg CPMP
(Committee for Proprietary Medicinal Products) og CVMP (Committee for Veteri-
nary Medicinal Products), hvortil hvert
medlemsland har udpeget 2 medlemmer,
afgiver
udtalelse om ansøgninger om henholdsvis humane lægemidler og veterinære
lægemidler. På grundlag af det relevante
udvalgs udtalelse træffer Kommissionen
beslutning
om godkendelse eller nægtelse af godkendelse af udstedelse af en mar-
kedsføringstilladelse.
Kommissionens beslutning træffes efter
forvaltningsproceduren i Det Stående Ud-
valg for Humanmedicinske
Lægemidler. Hvis der er kvalificeret flertal for forslaget,
vedtager
Kommissionen forslaget. Opnås der ikke
kvalificeret flertal, forelægger
Kommissionen
forslaget for Rådet, der træffer afgørelse
med kvalificeret flertal.
Rådet kan forkaste forslaget
ved simpelt flertal.
Har Rådet ikke inden for en frist på 3 måneder truffet
nogen afgørelse, vedtager
Kommissionen forslaget.
2. Forslagets formål
og indhold
Vedtagelse af kommissionens forslag til beslutning indebærer,
at der af Kommissi-
onen kan udstedes en markedsføringstilladelse til
lægemidlet til sjældne sygdomme
"Aldurazyme- Laronidase", som giver adgang
til at markedsføre lægemidlet i samtli-
ge 15 medlemslande.
4
Kort
beskrivelse af lægemidlet
Aldurazyme skal anvendes til behandling af
de ikke-neurologiske manifestationer af
Mucopolysaccharidose I.
Mucopolysaccharidose I er en sjælden arvelig stofskiftesygdom (prævalens
2-3 til-
fælde per 1 million individer), kendetegnet af manglen af enzymet
a-L-iduronidase
som medvirker til nedbrydningen af
glykosaminoglykaner (mukopolysaccharider).
Herved ophobes disse
stoffer i forskellige celler og væv.
Sygdommen har et meget bredt
spektrum. Den medfører fysisk og psykisk udvik-
lingshæmning og viser sig i
muskel- og knogleforandringer, symptomer fra nervesy-
stemet, hjerte-,
lunge-, mave-, syns- og høreproblemer og mental retardering. Der
findes dog
også patienter med mildere udprægning af sygdommen og uden mental
retardering.
Hidtil fandtes der ingen behandling udover symptomatisk
behandling. I meget svæ-
re tilfælde, og især ved en alder under 2 år,
har man anvendt knoglemarvstransplan-
tation.
Det aktive stof i
Aldurazyme er Laronidase, som er bioteknologisk fremstillet a-L-
iduronidase.
Aldurazyme indgives som infusion én gang om ugen.
Behandlingen skal overvåges
af en læge med erfaring i behandling af
mukopolysaccharidosis I eller andre arvelige
metaboliske sygdomme og
indgivelse af lægemidlet skal udføres i kliniske omgivel-
ser med
genoplivningsudstyr.
Bivirkningerne i de kliniske forsøg var milde
til moderate i sværhedsgrad. De hyp-
pigst rapporterede
bivirkninger i de kliniske forsøg var
reaktioner på injektions-
stedet (32 %), rødmen (13 %) og
hududslæt (9 %), ledproblemer (11%) og ledsmer-
ter (9%), hovedpine (7 %),
mavesmerter (7%) og rygsmerter (7%).
Aldurazyme må kun udleveres på recept.
3. Nærheds- og propor tionalitetsprincippet
Der er tale om
en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.
4.
Udtalelser
Europaparlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
5.
Forslagets konsekvenser for Danmark
Behandling af mukopolysaccharidosis I
er en specialistopgave. Det skønnes, at der
findes 15-20 tilfælde i
Danmark.
De svære tilfælde dør i
barndommen. Ud over symptomatisk behandling
og evt.
knoglemarvstransplantation især ved
en alder under 2 år i meget
svære tilfælde,
fandtes der hidtil ingen behandling.
5
I den sammenhæng udgør forslaget en bedring af
sundhedsbeskyttelsen.
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det
pågældende lægemiddel fuldt ud le-
ver op til de krav, der stilles til
lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ-
gemiddelstyrelsens
opfattelse, at markedsføringen af det
pågældende lægemiddel
kan indebære behandlingsmæssige fordele.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
Da man endnu
ikke kender den pris, som Aldurazyme vil blive solgt til, kan man
ikke
præcist udtale sig om forslagets økonomiske
konsekvenser for amtskommu-
nerne.
En
vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve lovgivning, men indebærer
pligt for administrationen til at anerkende den pågældende beslutning som
bindende
for Danmark.
6. Høring
Ansøgninger om
markedsføringstilladelser til lægemidler foreligger Lægemiddelsty-
relsen ikke for andre myndigheder eller
organisationer, da disse sager med ledsa-
gende dokumentationsmateriale indeholder oplysninger
om forretningshemmelig-
heder af sensitiv karakter.
7.
Tidligere forelæggelse for Folketingets Europaudvalg
Forslaget har ikke
tidligere været forelagt Folketingets Europaudvalg.